异基因造血干细胞移植(ALL0一HSCT)治疗骨髓增生异常综合征（MDS），对于大多数诊断MDS的老年患者不适用。而小剂量化疗对中高危患者则疗效低、复发率高。地西他滨在低浓度时有去甲基化和高浓度时的细胞毒的双重作用。Wijermans等用DAC(120～225)mg/m 总量Ci 72小时治疗29例老年高危MDS患者，总有效率52%，其中8例获CR，OS为46周。
达珂（通用名为注射用的地西他滨）是一类低甲基化试剂,具有独特的作用机制。地西他滨经磷酸化后,直接掺入至DNA甲基转移酶中,使DNA甲基化,导致细胞分化或凋亡,从而发挥抗肿瘤作用。它在体外不能抑制DNA的合成,而在肿瘤细胞内能引发低甲基化,且有维持基因的相关细胞分化和增殖控制功能。非增殖细胞对该药相对不敏感。达珂（地西他滨）对多种恶性血液病包括骨髓增生异常综合症、急性髓性白血病（急性髓细胞白血病）和慢性粒细胞自血病（慢性粒细胞白血病）等均有明显疗效。而达珂（地西他滨）耐药主要发生在脱氧胞嘧啶激酶活性减少或胞嘧啶脱氨酶活性增加。达珂（地西他滨）在动物实验中，抗白血病效果强于阿糖胞苷，由于肝胞嘧啶脱氨酶的快速灭活，在人类达珂（地西他滨）的半衰期为15～25分钟，其主要毒性为骨髓抑制。
达珂（地西他滨）在恶性血液病中的作用
1 达珂在骨髓增生异常综合症的应用
现认为DNA异常甲基化使这些患者众多的抑癌基因被静止是骨髓增生异常综合症的原因之一，故可采用DNA甲基化转移酶抑制剂治疗如达珂（地西他滨）。达珂（地西他滨）在低浓度时有去甲基化和高浓度时的细胞毒的双重作用。
2 达珂（地西他滨）在急性髓细胞白血病（AML）中的应用
基因的甲基化和组蛋白乙酰化改变，致基因静止也是急性髓细胞白血病的原因之一，而急性髓细胞白血病的基因静止是由高甲基化所致。故也可采用DNA甲基化转移酶抑制剂达珂（地西他滨）治疗。
2 达珂（地西他滨）在慢性粒细胞白血病（CML）中的应用
酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼（格列卫）对慢性粒细胞白血病的治疗是一个新的里程碑，但格列卫对加速期（AP）与急变期（BP）疗效不理想，且部分慢性粒细胞白血病慢性期（CP）对本药耐受，故需要新的有效药物来治疗慢性粒细胞白血病。
达珂（地西他滨）与格列卫作用不同，格列卫是经由占领SH1区的ATP结合部位起到对抗bcr/abl酪氨酸酶，故未发现有交叉耐药。
由国内外专家的临床应用数据显示：达珂（地西他滨）对中、高危骨髓增生异常综合症、难治性复发性急性髓细胞白血病和慢性粒细胞白血病 AP、BP患者的疗效，尤其是对格列卫耐药患者的疗效，不久将来会在恶性血液病的临床应用中发挥更加巨大的作用。
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