儿童再生障碍性贫血好治吗

小儿再生障碍性贫血怎么治疗 支持疗法

为防止外伤出血，适当进行户外活动。低于500/mm3的粒细胞应严格分离。没有明显感染的患者，一定不要使用抗生素预防感染，以免菌群失调和真菌感染。感染患者应做血培养，其他病变如鼻咽分泌物、痰或尿培养，以便使用相应的抗生素。杀菌性抗生素优于抗菌性抗生素。应尽量减少输血，因为这类患者病程长，多次输血容易使患病儿童对红细胞亚型、白细胞、血小板过敏，引起严重反应。输血只适用于严重贫血(血红蛋白6g/dl以下)和有缺氧症状者。最好输浓缩红细胞。对于严重出血，可以考虑输注血小板。反复输全血或血小板可引起抗血小板抗体，降低停知效果。这个时候要做血小板配型，使用组织类型相匹配的血小板。

### 急性再障(重型再障)治疗

1。排除原因:

立即排除骨髓损伤的可能原因。

2。感染的预防和治疗:

急性再生障碍性贫血预后凶险，死亡率高达80%以上。死亡的主要原因之一是严重感染。因此，积极防治感染是降低死亡率的重要措施。应隔离和保护患者，并输注新鲜血浆、人血丙种球蛋白或白细胞悬液，以增加其抗感染能力。一旦发生感染，应尽快使用强力有效的抗生素。在病原体感染明确之前，通常需要广谱抗生素、抗真菌药物和抗病毒药物的联合应用。一旦确定了感染的病原体及其敏感药物，就可以合理选择对病原体敏感的药物。

3。防止出血:

颅内出血或其他器官严重出血是该病死亡的另一个重要原因。当血小板计数下降到20×109/L时，出血的机会大大增加。应积极输注足量血小板或新鲜全血，血小板数量至少为20×109个/L，通过成分输血，正常人1单位(400~500ml)全血可抽取1单位血小板血浆，平均1011个血小板，输入1单位血小板/m2可增加血小板数量12000个/μl。皮质类固醇不能增加血小板的数量，但可以改善血管的脆性，从而减少出血的机会。

4。纠正贫血:

当疾病进展迅速时，血红蛋白

5。免疫抑制剂疗法:

目前常用的药物有以下几种:

A.马-ATG(H-ATG)每日10mg/kg，猪-ATG(P-ATG)每日15~20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每日10mg/kg，连续5天，或抗淋巴细胞球蛋白(ALG加甲泼尼龙(甲泼尼龙)每日1mg/kg，静脉注射。 B.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每日20mg/kg，连续静脉滴注4~6h，连用8天，随后泼尼松每日40mg/kg，连用5天。后者可克服抗淋巴细胞球蛋白(ALG)的不良反应。治疗1~3个月后，临床症状及血象改善，有效率30%~80%，复发率10%左右。以上方案主要用于急性或重型再生障碍性贫血的治疗。

适用于不适合应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴细胞球蛋白)者。起初每日5mg/kg，持续2周，然后根据血药浓度进行调整，使CSA血药浓度谷值保持在200~400ng/L，服药时可将CSA溶液混入牛奶或果汁中，摇匀后服用，以减少其对胃肠道的刺激。用药期间应避免高钾食物、含钾药物和保钾利尿剂，以防高钾血症。单次有效率30%左右。

每日20~50mg/kg，静脉滴注3天，然后每周减半剂量，直至每日1mg/kg。适用于重型再生障碍性贫血，有效率约为25%。

CD4/CD8正常者，CD3单克隆抗体10mg，地塞米松(地塞米松)3~5mg加入300ml生理盐水中静脉滴注，每日1次，共5~10次；如果CD4/CD8倒置，CD3单抗3~5次，每日2次，CD8单抗5~10mg，3~5次。将异丙嗪注射到前肌。

一般每4周静脉注射1次1g/kg。如果一两次有效，可以用6次。重型再生障碍性贫血有效率80%，不良反应少。疗效反应时间不一，约30%发生在治疗后3个月，70%发生在治疗后6个月。无效病例中，25%仍对第二疗程有反应。与其他免疫抑制药物联合治疗可提高疗效50%~70%。

### 慢性再障治疗

慢性再生障碍性贫血的发病机制主要是造血微循环的缺陷，部分发展为重型再生障碍性贫血(SAA-ⅱ型)，与免疫紊乱抑制造血功能有关。慢性再生障碍性贫血的治疗不同于急性再生障碍性贫血，急性再生障碍性贫血以免疫抑制药物为主，而慢性再生障碍性贫血的综合治疗以雄激素为主。

1。雄激素:

治疗时间长，一定要坚持使用2~4个月以上，才能做出评价。有时候，疗效需要6个月才能显现。病情缓解后，继续使用3~6个月，再减量1~2年。对儿童的疗效优于成人。适用于儿童慢性轻中度贫血。常用丙酸睾丸酮 ，1~2mg/(kg·d)，肌肉注射，每日1次，疗程应持续3~6个月。有效率为50-65%。例如1~3mg/(kg·d)其他羟甲孕酮1~3mg/(kg·d)口服；或大力士(methandrostenolone)，每次5mg，一日三次口服；或司坦唑醇，每次1~2mg，一日3次。后三种雄激素的优点是男性化副作用轻，无液体潴留，但疗效稍差，对肝脏的副作用大，可引起肝功能损害，甚至肝癌。雄激素可以加速骨髓的成熟，使骨髓和骨骺的愈合提前，从而影响体长的增长。

2。改善造血微环境的药物:

包括神经刺激剂和血管扩张剂。其可能的作用机制是通过兴奋骨髓神经，扩张骨髓血管，改善骨髓造血微循环，刺激和滋养残存造血祖细胞的增殖。

A.20天疗法:每日2~6mg，肌肉注射，20天，间隔5天。B.10天疗法:1mg天，2mg天，3mg天，肌肉注射，休息10天。 C.5天疗法:1mg，1mg，2mg，2mg，3mg，肌肉注射，每日1次，间断2天。以上治疗均重复使用3~6个月。有效率为53%。不良反应有失眠、肌肉震颤、肢体不自主运动等。

每日8mg/kg，肌肉注射，1.5~2个月，疗程不少于4个月。有效率为47%，与司坦唑醇合用疗效可提高到80%。不良反应同硝酸士的宁。

每日0.5~2mg/kg，静脉注射，或10~40mg/h，睡前口服或0.2~0.5m/kg，肌肉注射，每日1~2次。连续使用30天，休息7天，重复使用，观察3个月。

每次10mg，每日3次，口服，每日递增10~20mg至每次240~300mg，30天为一疗程，停药7天后重复。不良反应:口干、视力模糊、排尿困难。疗效还不确定。

3。促进造血的细胞因子:

莫拉汀(重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子)和费格尔斯坦(粒细胞集落刺激因子):每日5~10μg/kg，可刺激造血干细胞，增加外周血血细胞数量。它们可以与IL-3(每天1mg/m2)联合用于骨髓移植或免疫抑制治疗。疗效尚未完全证实。

4。免疫增强调节剂:

目的是提高免疫力，加强抗感染能力。

左旋咪唑每日2mg/kg，每周2天，持续2个月至2年；胸腺素(胸腺素):能刺激CD4细胞增殖，纠正CD4/CD8 比值倒置。每日2mg/kg，静脉滴注，每日1次，3个月以上，有效率50%左右。

近年来，应用大剂量甲基强的松龙(HD-MP)、抗胸腺球蛋白(ATG)或抗淋巴球蛋白(ALG)治疗急性和重型再生障碍性贫血取得了可喜的成果。

①HD-MP给予甲泼尼龙20mg/kg，静脉注射一次，14天后突然停药；

②10mg/kg静脉注射，12~18h，连用5天；

③ALG40mg/kg静脉滴注四天。ATG或ALG应与HD-MP一起使用。

5。糖皮质激素:

可以减少出血倾向。一般泼尼松每天0.5~1mg/kg，分2~3次口服，通常与雄激素联合使用。

6、肾上腺皮质激素:

对骨髓造血功能的影响尚不确定，但可暂时改善症状。与雄激素合用，可减少雄激素对骨骼生长的副作用，延缓骨骺愈合。少量类固醇可以缓解血小板减少引起的出血症状。泼尼松10mg/(m2·d)和0.5mg/(kg·d)即可达到上述目的。大剂量容易引起免疫抑制和感染。

7、环孢菌素A:

近年来有报道称，该药单独或与ATG联合应用，为治疗重型难治性再生障碍性贫血开辟了新的途径，但其副作用，如对肾功能的损害等应引起注意，仍需进一步观察。

12