只针对重度地贫或症状重的中度地贫患者。如果成功可以消除对输血的依赖，消除进一步铁过剩的影响。但不会逆转已存在的铁毒性，也不能防止遗传给下一代。骨髓移植花费大，有一定风险，不适用于轻度地贫患者。