中国什么时候才能基因治疗血友病?

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中国什么时候才能基因治疗血友病? 目前这些隐性的遗传性疾病都是无法治愈的,因为,以血友病为例,血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长所致。

这个是由于你本身的基因存在问题,导致最终你自身合成的活性凝血活酶这些蛋白质的异常,或是根本不能合成,缺少了这个能力。

所有的手段都只能缓解病症,但不能彻底治愈,因为是最源头出现了问题。

###病情分析:血友病是一组由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病,男女均可发病,但绝大部分患者为男性。

包括血友病A(甲)、血友病B(乙)和因子XI缺乏症(曾称血友病丙)。

前两者为性连锁隐性遗传,后者为常染色体不完全隐性遗传。

血友病在先天性出血性疾病中最为常见,出血是该病的主要临床表现。

输因子及时、保护得好的病人,从外表看,是和常人没有区别的。

只要注意在出血时(尤其是关节内出血)及时补充凝血因子就可以了。

这类病人可以像常人一样生活、工作、参加各种社会活动,不影响人的自然寿命。

指导意见:深部组织内血肿可压迫附近血管引起组织坏死,压迫神经可出现肢体或局部疼痛、麻木及肌肉萎缩,压迫血管可致相应供血部位缺血性坏死或淤血、水肿。

口腔底部、咽后壁、喉及颈部出血可致呼吸困难甚至窒息。

患者可因反复关节腔出血致使血液不能完全吸收,形成慢性炎症,滑膜增厚、纤维化,软骨变性及坏死,最终关节僵硬、畸形变,周围肌肉萎缩,导致正常活动受限。

###现在可以用基因治疗血友病乙吗?小时候发现有血友病缺乏第九因子的症状,但大一点的时候才发现有皮下出血的现象。

很反复的出现在皮肤下面。

###基因疗法分为两类:一类是基因药物治疗另一类是基因根治第一类已经用到临床,第二类还没有成功。

###二期临床还没有做,只是有望进入二期临床,所以能不能通过二期还很难说。

###基因治疗的研究是有的,但目前达不到治疗的要求(只能提高1-2%)。

等哪一天研究的结果能提高到50%以上,就可以治疗了。

等吧!

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