造血干细胞移植就干细胞来源可分为:
一、骨髓移植
这是最经典、最权威,可能也是最经济的一种方法,因其含有大量的基质细胞,使移植的成功率提高。最近南方医院儿科为一例地贫患儿行骨髓移植,总的费用降到了15万以下。缺点是供者须接受骨髓移植术。
二、外周血造血干细胞移植
这种方法是先用“刺激因子”使造血干细胞大量入血,然后用“分离机器”分理出富含造血干细胞的外周血进行移植。好处在于能获得大量造血干细胞及供者可免受骨髓抽吸术之苦,缺点是费用较高。
三、脐带血造血干细胞移植
这种方法是使用脐带血中干细胞进行移植最大好处是因其抗原性弱,排斥反应弱,取材容易,所以适合非亲缘HLA不相合骨髓移植;其缺点是植入率较低,因造血干细胞少使造血恢复缓慢,以及复发率较高。
另外,造血干细胞移植就供者与病人的关系可分为自身造血干细胞移植、亲缘供者造血干细胞移植和非亲缘造血干细胞移植;就HLA相合程度来分又可分为HLA相合造血干细胞移植和HLA不相合造血干细胞移植;非亲缘造血干细胞移植和HLA不相合造血干细胞移植难度较大,但因能解决解决供者奇缺的问题,故目前正在积极研究中。
造血干细胞移植分类不是孤立的,各种分类之间可以交叉,如非亲缘HLA不相合外周血造血干细胞移植,HLA相合同胞供者脐带血移植等。
造血干细胞移植的种类选择因不同移植中心的经验不同而不同,但有一点是共同的,即HLA相合同胞供者骨髓移植或外周血造血干细胞移植是首选的。
儿童白血病需要移植与否,可以做什么样的移植,恐怕即便是移植中心的一般医生也亦未完全明白。
1998年,来自14个国家的20名代表参加了第2届国际儿童骨髓移植会议,会上组织者进行一项儿童白血病骨髓移植的问卷调查,多数意见是:
1、如果有一个HLA相合同胞供者的情况下,急性淋巴细胞性白血病在第一次完全缓解期,下列情况应视为骨髓移植的适应征
a、强的松(糖皮质激素)无反应伴有髓系标志的表达或T细胞标志表达或诊断时细胞数大于100×109/L,或有(4:11)转位。
b、有(9:22)转位
c、婴儿白血病伴有(4:11)转位或CD10阴性表型
d、在44天仍未取得完全缓解的
2、如果无HLA相合的同胞供者,上述情况时,HLA1个位点不相合的同胞应是第一选择,HLA相合的非亲缘供者是第二选择。事实上,符合以上标准的儿童急性淋巴细胞白血病很少,即绝大多数小孩急性淋巴细胞白血病无须骨髓移植治疗,即便有一个HLA相合的同胞供者。目前国际流行的化疗方案,能使75%以上的儿童急性淋巴细胞白血病治愈,无须骨髓移植。
儿童急性非淋巴细胞性白血病第一次缓解期,如有HLA相合的同胞供者,骨髓移植是第一选择,自体骨髓移植和化疗同是第二选择。
地中海贫血是广东地区的地方性疾病,应重在预防。造血干细胞移植是目前唯一能根治的方法,但选用何种移植目前国际上是有争议的。
根据地中海贫血世界最具权威的意大利佩萨罗移植中心的经验,多于90%的Ⅰ~Ⅱ度地中海贫血患儿能被HLA相合同胞骨髓移植治愈。目前在亚洲,也有一些移植中心使用脐带血移植治疗地中海贫血,并获得了成功。但总体来看,脐带血的成功率在60%左右,比骨髓移植的成功率低30%左右,所以,意大利佩萨罗中心认为,与其让患儿冒30%的失败的风险,倒不如让小供者长大至1~2岁时再行骨髓移植。因为地贫不是白血病,不至于疾病进展不能控制,输血维持生命没有问题。且不说移植费用问题,更重要的是一旦脐血移植失败,今后再行骨髓移植成功率极低,换句话说,有30%的病人错失拯救生命的机会,所以,意大利中心尽管已为1400多例地贫病人做过骨髓移植,但至今仍未做一例脐血移植治疗地贫。
地中海贫血的HLA相合非亲缘供者造血干细胞移植,目前全球做得不多,成绩亦不理想。
不管是白血病还是地贫的造血干细胞移植,最常见的困难是没有HLA相合的同胞供髓者,也找不到HLA相合的非亲缘供髓者,目前解决这一问题的途径是:
1、建立健全中国自己的骨髓库(包括脐血库);
2、积极研究HLA不相合亲缘供者造血干细胞移植。
随着医疗科学的进步,彻底解决造血干细胞移植供髓者的问题将不会很远。
骨髓移植也称为造血干细胞移植,主要有两大类,一类是自体造血干细胞移植,一类是异体造血干细胞移植。有些疾病需要进行自体造血干细胞移植就行,因为自体造血干细胞移植的干细胞来源于患者自己,取材较方便、副作用较小,比如淋巴瘤的患者就需要做该治疗。多数患者需要做自体造血干细胞移植强化治疗,大概花费为10万元左右。还有一部分患者做自体造血干细胞移植不能治疗疾病,需要做异体造血干细胞移植,也称为异基因造血干细胞移植。这种干细胞来源可以是同胞兄弟姐妹,也可以到中华骨髓库去申请。中华骨髓库有几百万的志愿者,可以做配型,如果配型能够相合,就可以通过中华骨髓库进行造血干细胞移植。这种移植花费要多一点,一般在移植窗大概费用要20-30万元。还有移植后患者会出现一些并发症,移植后的并发症的处理,大概要预备5-10万元左右。异基因造血干细胞移植,具体费用可能在不同医院的价格不一样。最主要是一些移植的相关检查,还有在移植窗里面的一些合并症的处理费用。另外,整体收费标准也不一样,用的药物多少也不一样,所以不能完全一概而论。这个不确定的,顺利的话,自体移植10万左右,异基因,全和亲缘:20万内。全和非亲缘(骨髓库):30万内,半相合亲缘:30万吧。(这两个至少准备35万)。如果有点差错不顺的话,那就没底了,或者说多少钱都没用的。进移植舱前,医院就让交押金,押金就是那个大概花销。我是用骨髓库的,很顺利,花了24.3万,给供着交住院费2.5万,给供着体检差旅费2万。
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