1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药可以治疗哪些疾病？

1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药可以治疗哪些疾病？下面就我们来针对这个问题进行一番探讨，希望这些内容能够帮到有需要的朋友们。

伴随着渤健脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠被列入2021年新版本医保药品目录后，诺华也促进了在华引进SMA自主创新药物的脚步。北京青年报新闻记者1月20日掌握到，前不久，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示公告，诺华集团旗下治疗SMA的AAV遗传基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射剂）在中国提交的临床实验申请办理已得到临床研究默示批准。先前2021年10月21日，该药物的临床实验申请办理得到审理。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种稀有的常染色体潜在性遗传神经系统肌肉组织病症，其特性是渐行性、让人衰微的肌萎缩、乏力。SMA患者关键病发于婴儿，很有可能体现为肌力减低，头顶部操纵欠佳、“蛙腿”样姿态、呼吸不畅、生长迟缓、脊柱侧凸或骨关节收缩等病症。伴随着病症的进度，健身运动作用慢慢减低。SMA是造成2岁下列婴儿死亡的主要遗传疾病要素，严重影响患者及照护者生活品质，且先前患者一直遭遇没有药可以用的困境。

据公布信息表明，诺华Zolgensma是全世界第一个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，海外标价212.5万美金（折算RMB约1358万余元），也被称作“史上最牛贵药物”，但是，Zolgensma只需注入一次就可以。现阶段，Zolgensma早已在全世界近40个国家和地区获准。在其中，Zolgensma于2020年被日本列入医疗保险，患者只需付款30%花费；后在2021年3月被英国列入国家医疗保障体系。

现阶段，全世界仅批准三款SMA治疗药物，即渤健公司的诺西那生钠、诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi。

在中国，Evrysdi于2021年6月获国家药监管理局批准发售，用以治疗2个月及以上患者的SMA，这也是第一个在中国获准治疗SMA的内服病症调整治疗药物。据了解，在美国患者年治疗花费约237万余元RMB。

NO.1 Glybera 年费用：100万美元 Glybera（Alipogene tiparvovec）是一种基因治疗药物，可治疗被诊断出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）的成年患者。

NO.2 Ravicti 年费用：79.4万美元 Ravicti（甘油苯丁酸酯）是一种用于治疗先天性尿素循环障碍（UCD）的药品。

NO.3 Spinraza 年费用：75万美元 脊髓性肌萎缩（SMA）用药Spinraza（Ninsinersen），是最贵处方药中的新成员

NO.4 Lumizyme 年费用：62.6万美元 Lumizyme（alglucosidase alfa，重组阿葡糖苷酶α）用于替代庞培病（Pompe disease，Ⅱ型糖原贮积症）患者体内一种丢失或缺乏酶。

NO.5 Carbaglu 年费用：58.5万美元 Carbaglu（Carglumic acid，卡谷氨酸）用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者。

NO.6 Actimmune 年费用：57.2万美元 Actimmune（Interferon gamma-1b，干扰素γ-1b）可以治疗两种罕见的遗传疾病：慢性肉芽肿病（CGD）和严重的恶性骨质疏松症（SMO）。

NO.7 Soliris 年费用：54.3万美元 还在不久前，Soliris（Eculizumab，艾库珠单抗）是全球最昂贵药品，现在位列第七，年花费接近54.3万美元。 Soliris治疗两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

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20万一针“抗癌神药”，已有200位患者使用，真的能清零肿瘤细胞吗 ？

传统诊治癌症方法有三种，各是手术治疗、放疗和化疗，他们被称作诊治癌症的三把大斧，这三种治疗方案，大部分家中都能接受，并且医疗保险能报销。

但癌症的治疗方式还有许多种，例如靶向治疗药，在很长的一段时间里，昂贵花费让许多癌症病人望而生畏，乃至迫不得已跑进印度买仿药，所以就有了《我不是药神》这部影片。

庆幸的是，现今一部分靶向治疗药物也可以医疗保险报销了。但如果你觉得靶向治疗药物是最贵癌症治疗方法，那就错了，我们今天要说的是疾病的免疫疗法。

2021年6月22日，在我国一款CAR-T细胞治疗商品由中国国家药品监督管理局获准发售，也是中国第一款获准上市CAR-T细胞治疗商品。中国国家药品监督管理局准许上市这一款CAR-T细胞治疗商品，是通过复星凯特研发的阿基仑赛，英文简写FKC876，可以治疗二线及以上不易治大B细胞淋巴瘤。这一款药从发售起就一直受到巨大的高度关注，原因是它令人惊讶的花费，这一款CAR-T细胞治疗商品，治疗费居然达到120万一次。针对亿万富豪而言，120万算不得什么？但对于一般的工薪家庭而言呢？不知，又一共有多少个家中能一次取出那么多钱呢？

这到底是一种什药？居然那么贵。

实际上，清晰地而言，CAR-T是一种前沿的诊治癌症方法，并不是药物，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英语全名ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy。在实验室，专业技术人员根据基因工程，将T细胞激活，并装上导航定位设备CAR（恶性肿瘤嵌合抗原受体），将T体细胞这一一般“战士职业”改造为“超级士兵”，即CAR-T体细胞，他利用自身“导航定位设备”CAR，专业鉴别身体内癌细胞，并且通过免疫作用释放出来大量多种多样效用因素，以达到治疗肿瘤的效果。因为CAR-T是个体化治疗，加上必须十分前沿的制取技术性，因此一次治疗费特别价格昂贵。

这般昂贵治疗方法，到现在为止，中国已有200位病人应用。很多人会觉得，这么贵的治疗方法，假如能治好癌病，那样负债累累也是值得的。实际上，CAR-T并非是对于每一个癌病都有用，像复星凯特研发的阿基仑赛只是适用医治二线及以上不易治大B细胞淋巴瘤，对于一般的癌病实际效果并没那么好。

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