这个是因为这种病比较罕见，开发出来的药物受那个专利保护。因为每种药品都有研发成本，药企为了收回成本都有一个专利保护期。这种病罕见比较少，要收回这个成本，分摊到病人身上就贵了，在专利保护期类的药品，都相当的贵。
疾病介绍
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。
1型
也称Werdnig-Hoffman病，即婴儿型，约占全部SMA病例的45%。患儿出生后6个月内起病，出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力，最大运动能力不能达到独坐。肌无力以近端为著，由于显著肌张力低下，平躺时下肢呈“蛙腿”样姿势。患儿表情及眼球运动正常，舌肌束颤，口咽部肌群无力导致哭声低弱、吸吮无力、咽反射减弱，易发生误吸。由于肋间肌受累比膈肌更重，导致矛盾呼吸，胸廓呈现特征性“钟形”畸形。呼吸肌无力突出，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
2型
也称Dubowitz病，即中间型，约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，进展较1型慢，最大运动能力可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿，不能独站或独走。肌无力以近端为著，下肢重于上肢，面肌及眼外肌不受累，舌肌萎缩伴肌束颤，四肢腱反射消失，肢体远端可观察到肌束颤。随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症。部分患儿在儿童期丧失独坐能力。尽管寿命缩短，但多数可以活到成年期。
3型
也称Kugelberg-Welander病，即青少年型，约占20%。患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。
4型
晚发型，即成人型，早期运动发育正常，成人起病，出现肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命不缩短。
治疗SMA患儿的药物诺西那生钠
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA。
治疗罕见病的药品在专利期内，都比较贵。在专利期内，仿制药又没出来。人要治病是刚需，药物所以就贵呗？
肌营养不良是指一组遗传性肌肉疾病，导致不同程度的肌无力。其他遗传性肌病包括肌强直性肌病、周期瘫痪及糖原贮积症。
假肥大（杜兴）型和贝克型肌营养不良是造成近端躯干肌无力的肌营养不良性疾病。
这两种是最常见的肌营养不良，几乎都是男孩。
是基因的原因，使男孩遗传这种病，而女孩就不遗传。
患有假肥大型肌营养不良的男孩首发症状多为发育延缓，特别是延迟学会行走，并有经常跌倒，走路和上楼梯困难等症状。假肥大型肌营养不良常首发于3一7岁男孩，出现走路蹒跚、由坐位站立困难。
随后常发生肩胛带肌无力且逐渐恶化。伴随着肌无力，肌肉体积可增大，但异常的肌组织是无力的。
对患有假肥大型肌营养不良的男孩，由于上、下肢肌肉常在关节处收缩，因此肘和膝部常不能完全伸直。病情发展到最后甚至出现脊柱弯曲（脊柱侧突）。10一12岁时，大多数儿童需用轮椅。这种进行性的无力使他们易患肺炎及其他疾病，大多数干20岁时死亡。
虽然症状相似，但患贝克型肌营养不良的男孩病情严重者少，且疤状发生较晚，多在12岁左右开始，仅有很少青年人需要依靠轮椅，该病平均死亡年龄是42岁。
假肥大型和贝克型肌营养不良都不能治愈。物理治疗及锻炼有助于防止关节附近肌肉持续收缩，有时需外科手术松解僵硬及疼痛的肌肉。
每日口服肾上腺皮质激素泼尼松可暂时缓解肌无力，但因为长期使用会产生很多不良作用，因此不能用干每个有肌营养不良的儿童。泼尼松常用干有严重肌无力影响日常生活的患者。
你好 很多的疾病都是属于遗传和先天性的，比如说，常见的肌营养不良这种疾病，大多数来自于先天性的遗传，常见的症状出现肌肉萎缩，甚至是失去了运动，这种疾病只要在康复时间内合理治疗就不那么可怕了，肌营养不良的治疗方法：
1、肌营养不良给患者精神上的压力很大。所以病人们以及患者家属应该在精神方面尽量为患者创造一.个良好环境，保持合理的期望，避免过度保护。保持心情舒畅，适当锻炼，患者家属要配合按摩，患者本人要克服困难，坚持适当锻炼。
2、肌营养不良的治疗，我们还要注意饮食上的一些禁忌。患者注意要忌烟酒，忌辛辣、过咸食物，避风寒，防感冒，多饮水，多食含钙锌较多的食物。饮食宜高蛋白，富含维生素，钙，锌，瘦肉，鸡蛋，鱼，虾仁，动物肝脏，排骨，木耳，蘑菇，豆腐，黄花菜等可适当多食，少吃或忌食过辣，过咸，生冷等不易消化和有刺激性食品。
3、我们以上提及患者的锻炼，适当的锻炼是必要的。但是我们也要注意适度。患者上肢可练习抬举，俯卧撑，扩胸等腰部可练习仰卧起坐下肢可练习起蹲，上楼， 跳跃，侧压腿等注意防止孪缩，对膝关节，跟腱关节热敷后适当牵引假肥大部位的按摩以揉法为主防止脊柱畸形，保持良好坐姿，劳累后宜平卧休息。
以上是对肌营养不良治疗可怕吗？能治疗吗？的解答，希望可以帮到你，祝康复。
非常可怕，肌营养不良的患者会逐渐丧失肌肉能力，最初失去行动能力吃喝拉撒都要24小时有人看护，后期心机不良就会危及生命，一般肌营养不良患者很难有活过20岁的。西医方面目前国际上都是采取保守的维持治疗，通过激素（三磷酸腺苷，地塞来松·胰岛素、心可定等等）等手段维持现有的状态并不能达到治愈效果，并且长期使用激素类药物会严重损害身体机能产生依赖性。
中医方面的话有针灸（体针耳针头针等），电疗·以及中药汤剂。目前汤剂的效果较好
其中针灸以及电疗是通过穴位刺激神经已达到缓解临床症状的效果但是本质上还是在透支身体的元气，只能缓解不能治愈。
肌营养不良属于神经性的机体技能问题，主要源于身体的营养物治无法被机体吸收导致的肌肉无力萎缩，所以使用中药汤剂调理五腹脏器只用将身体调理好才能从根本上解决问题，汤剂也是目前临床上对于肌营养不良治愈率最高的方式了。
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最常见的是Duchenne型肌营养不良，自然病程下约于12岁丧失独立行走能力，需轮椅代步，约20余岁死于呼吸和（或）循环功能衰竭
Duchenne型肌营养不良（DMD）的根本致病原因是DMD基因缺陷致dystrophin减少或缺失，发病率在活产男婴中为1/3500。DMD为X连锁隐性遗传，绝大多数为男孩发病，女性一般为携带者，不出现临床症状。DMD患儿在病程初期临床症状并不明显，通常于3 ~ 6岁隐匿发病，约30％~50％的患儿有运动发育迟缓和学步延迟，随着年龄增长、病情进展逐渐出现近端肌无力、萎缩，多数患儿出现走路姿势异常、跑步慢、易跌倒、上楼困难等症状。肌无力下肢重于上肢，最后累及全身，20岁以上患者可以观察到心肌损害表现，部分患者伴非进展性智力障碍。自然病程下约于12岁丧失独立行走能力，需轮椅代步，约20余岁死于呼吸和（或）循环功能衰竭。
Duchenne型肌营养不良的治疗
Duchenne型肌营养不良症除肌肉症状外，还伴有心肌、呼吸系统、神经系统和关节骨骼畸形等继发性症状，治疗需多学科协作，主要包括以下几个方面：
1、药物治疗： 糖皮质激素、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、艾地苯醌、沙丁胺醇等（其中口服糖皮质激素治疗是目前Duchenne型肌营养不良症的标准治疗方法）。
2、呼吸系统支持治疗 ，尤其是无创性呼吸机的应用。
3、康复治疗： 以水疗法和抗关节挛缩为主。
4、营养管理： 疾病晚期因肌萎缩加重和咽喉肌无力而出现吞咽困难、体重明显下降或者饮食、饮水呛咳导致吸入性肺炎时，应采用鼻饲管或进行胃造口进食。
5、临床治疗研究： 目前的临床治疗研究主要致力于基因治疗和干细胞移植治疗以恢复dystrophin蛋白表达、上调其他肌细胞骨架蛋白如肌营养相关蛋白（utrophin）表达、抑制肌肉生长负调节因子等延缓疾病进展。其他新兴治疗方法如外显子跳跃治疗、腺相关病毒介导的micro/mini⁃dystrophin基因替代治疗等还处于临床试验阶段。
综上，日益完善的综合治疗已经使患者生存期延长、生活质量提高，但是离完全治愈还相去甚远。
参考文献
[1]张成,李欢.Duchenne型肌营养不良症治疗研究进展及应用前景[J].中国现代神经疾病杂志,2018,18(07):480-493.
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