关键在于提升罕见病病人服药确保。罕见病的大多数对症治疗药品，及其血友病甲、难治性肺部纤维化、肌肉萎缩侧索硬化等罕见病药物，早已列为国家医保目录。在政府医保目录调整中，关键考虑到了罕见病等重大疾病的抗病毒药物。对于罕见病药物，如原发肉碱缺乏症和年青帕金森，被新导入到清单中。罕见病药品，如风湿性心脏病、C型尼曼病等，根据准入条件商谈列入文件目录，价钱大幅度下降。
其次优先保障遗孤服药和病症范畴明确。优先选择处理可以治疗罕见病有关的孤儿药供货难题，保证确诊确立、医治高效的罕见病病人获得彻底确保。因为全世界罕见病有6000多种多样，短时间不太可能全部纳入保障机制。因而，应先社会认同水平和国民承担能力做为重要环节，并可以根据分清主次逐渐列入。主要来自社会发展医疗保险基金和公共财政收入资产；与此同时，社会发展慈善捐助资产能够作为主要填补。营销推广多方面支付方式。
其次是罕见病医疗保险普适性明显增强。尽管药品降价难以避免，但以量换价的战略采购逻辑性在罕见病行业都是设立的。从历年来国家谈判后医药销售的趋势分析看来，进到医保药品目录是罕见病药物必不可少的门票。在医保药品目录外，一些地区已经积极推进将某些罕见病创新药列入不一样方式的地区填补确保。
要记住是医保基金和缴纳社保病人药品的开支并没有显著增加。在基金安全系数整体可控性前提下，提升了医保药品确保能力和能力。更为重要，还可以进一步正确引导医药行业产生有效健康的价值迈向，最后根据适用创新与使用价值选购，从发展战略选购的视角促进国内生物医药高质量发展的，推进生物医药供给侧结构。
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