上世纪90年代以来，首都儿科研究所先后8次获得北京市属科研院所“改革与发展”一等奖，15次获得首都及卫生系统“文明单位”的称号。50年来，经过几代人艰苦卓绝的不懈奋斗，目前，首都儿科研究所已发展成为集儿科基础医学、临床医学、高等医学教育、预防保健医学为一体的知名医学研究机构。
1958年建所初期，研究所设立了基础研究、儿童保健、临床治疗三大部门，临床在北京市儿童医院开设有内三、内四病房。坚持基础研究与临床医疗、儿童保健密切结合，在婴幼儿腺病毒肺炎、中毒性消化不良、麻疹减毒活疫苗的临床运用、脊髓灰质炎防治，以及儿童保健组织形式等方面均取得显著成果。其中，腺病毒肺炎的研究和麻疹减毒活疫苗的临床运用均获得1978年全国科技大会成果奖。
基础研究分为“儿童保健群体医学研究”、“儿科疾病基因和生物技术研究”、“儿科感染的实验诊疗技术研究”三大部分，在发展中形成了具有明确科技创新特色的科研学科群。研究所设有儿童早期综合发展、卫生发展、流行病学、生长发育、病毒学、生物化学、分子免疫学、生物技术、遗传学、细菌学十个研究室，其中病毒学研究室是北京市禽流感网络实验室。
研究所承担着国家、卫生部、国际组织和国际间的多边合作类和北京市一系列关系到胚胎发育、出生缺陷、婴儿喂养、生长发育、儿童常见和疑难疾病、人口健康、社区医疗等方面的重大项目的研究。常年承担各类课题百余项。其中有国家科技部国家科技支撑计划重大课题，国家973、863项目，北京市科委重大项目，国家自然科学基金和市自然科学基金项目。课题具有前瞻性、指导性、科学性和可行性。一批优秀研究项目先后获奖，其中有国家级奖7项、卫生部和北京市各类科技进步奖70余项。
1975年以来，受卫生部委托，研究所牵头每10年对全国九市儿童体格发育进行调查，掌握了我国儿童生长发育、营养和健康状况的发展变化趋势，为政府部门制定儿童保健政策提供了科学的依据。
研究所内设有世界卫生组织儿童卫生合作中心、中国儿童卫生保健疾病防治指导中心、中—加儿童健康研究合作中心、北京市感染与免疫中心实验室。中华预防医学会儿童保健分会、中国儿科医师协会、中国关心下一代工作专家委员会、宋庆龄基金会儿科奖励基金委员会、中国社区卫生协会等国家级专业学会办公机构设在本所。所内多名资深专家担任全国专业性学会、协会领导职务。
研究所始终保持着与国际相关研究机构之间、著名的学科带头人之间密切的学术交往与合作，注重引进发达国家儿科同行的最新实验诊断与治疗技术，为我国儿科医学事业的发展起到了积极的促进作用。
研究所和附属医院是我国儿科高水平人才培养基地。研究所是国务院学位委员会批准的儿科硕士、儿科博士学位授权单位，现有博士生、硕士生导师30余名。目前，已独立培养了博士、硕士200余人，有7名中青年科技骨干入选北京市科技新星，2名青年专家入选新世纪百千万人才工程市级人选。科研、临床人员每年在各种核心期刊、学术会议、专业刊物发表论文百余篇，其中SCI文章 10余篇。
研究所具有良好的科研环境、浓厚的学术氛围以及基础研究与临床诊疗密切结合的优良传统。近年，百余名留学人员学成回国，为所院发展注入了新的活力。
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